年1月31日，权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发文介绍了美国首例确诊新型冠状病*感染的肺炎（以下简称“新型肺炎”）患者在入院第七天，基于“同情用药制度”，接受一种由吉利德（Gilead）公司研发的、目前处于临床研究阶段的核苷酸类似物前药——瑞德西韦（Remdesivir）治疗之后，发烧等症状消失，咳嗽减轻，病情出现好转[1]。一夜之间，Remdesivir成了抗击新型肺炎的新希望。而中国国家卫生健康委员会也在2月4日的新闻发布会中称，“国家药监局已经通知医院和中国医学科学院可以开展临床试验”[2]。2月5日下午，医院王辰、曹彬团医院宣布启动RemdesivirIII期临床试验，预期4月27日结束。那么，在药物有效性、安全性得到基本证实，但药品尚未正式上市前，“同情用药制度”就成了未入组新型肺炎重症患者用上药物的可选路径。
我们现将中国相关法律法规下的“同情用药制度”分析如下：
问题一：
什么是同情用药制度？
答：美国是世界上最早建立起同情用药制度的国家。早在20世纪70年代，美国食品药品监督管理局（FoodandDrugAdministration，FDA）就开始允许在对包括心血管、病*性、肿瘤性的严重的、威胁生命的疾病进行治疗时使用试验性药物（InvestigationalNewDrug，IND）。
根据FDA的规定，同情用药（CompassionateUse，也称为ExpandedAccess），指对于患有严重或危及生命疾病的患者，在不能通过现有药品或入选临床试验来得到有效治疗时，可以申请在临床试验之外使用未经上市许可的试验用药物[3]。此后，欧盟、日本等均建立同情用药制度，该制度在国际范围内被逐渐接受。
原国家食品药品监督管理总局早在年12月20日就已公布《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》（以下简称“《征求意见稿》”），将“同情用药”定义为“拓展性同情使用临床试验用药物（也称“拓展性临床试验”）”[4]。尽管《征求意见稿》并未正式生效，但这确实是我国“同情用药制度”的首次尝试。接着，年12月1日正式生效的《药品管理法》（主席令第三十一号）第二十三条规定，“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者”，这标志着同情用药制度在我国正式落地。简单的来说，所谓“同情用药”就是在某种药物未上市前，对急需患者基于特别对待，使其在专业机构内在专业人员的指导下使用该药物。
问题二：
同情用药制度适用于什么药物？
答：《药品管理法》也明确我国同情用药制度适用于正在开展临床试验的药物。相关临床试验应获得境内药品监督管理部门批准或默示许可后方可进行。需要注意的是，我国现有法律法规并未规定后续试验的相关实施审批程序，但笔者认为，作为临床试验的一种形式，拓展性临床试验应严格按照药物临床试验的相关规定进行，需由药物临床试验的研究者在药物临床机构内将符合要求的药物在经审查、知情同意后用于其他病情相同的患者。
问题三：
同情用药制度适用于什么情况？
答：《征求意见稿》将同情用药的适用疾病规定为“危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病”[5]，而《药品管理法》则将这一范围进一步缩小为“严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病”。毕竟未经上市审批药物禁止临床应用是原则，“同情用药制度”是例外。药物从基本研究到进入市场用于公众有其既定规则和路径，在前期研究甚至临床I、II期表现优异的药物因不良反应等原因而中止III期临床的案例近年来时有报道。未经上市审批的药物直接用于人体多少会存在基本人权和伦理方面的风险，《药品管理法》对相关适用疾病的限缩也体现了我国相关部门对同情用药制度所持的谨慎态度。
此外，同情用药的药物治疗须“经医学观察可能获益”且“符合伦理原则”，而《药品管理法》并未规定具体评判标准，而《征求意见稿》则明确“药审中心在临床试验用药物已取得的安全性和有效性数据的基础上，来决定是否批准拓展性临床试验申请。[6]”结合前面提及的潜在风险和国际同情用药制度的实践经验，风险效益比应当是此次临床特批中的关键。因此，我们建议在具体实施细则出台前与药品审评部门保持良好沟通以明确相关标准。
问题四：
同情用药制度是否可以豁免人类遗传资源相关审批/备案？
答：前文提及，我国的同情用药，即拓展性临床试验，是临床试验的一种形式，其中不免涉及人体基因组、基因等遗传物质的器官、组织、细胞等人类遗传材料及相关人类遗传信息。我国现行相关法律法规并未豁免其人类遗传资源相关审批/备案，因此在开展临床试验之前，需按照《人类遗传资源管理条例》（国务院令第七百一十七号）获得审批或进行备案。所可能涉及的审批/备案项目包括“中国人类遗传资源国际合作科学研究审批”、“中国人类遗传资源材料出境审批”、“中国人类遗传资源国际合作临床试验备案”和“中国人类遗传资源信息对外提供或开放使用备案”。此外还需注意，在利用我国人类遗传资源开展国际合作科学研究过程中，合作方、研究目的、研究内容、合作期限等重大事项发生变更的，应当办理变更审批手续[7]。
结语
新型肺炎疫情时刻牵动人心，我们需要理性对待同情用药制度，考虑到此次疫情尚无对症药物，在安全有效和知情同意的前提下尽量增加新型药物的可及性无疑是不错的尝试。但毕竟“同情用药制度”适用的通常是个例审查标准，而此次疫情感染人数多、涉及范围广，我们更应该